Nova técnica melhora enormemente a precisão da tecnologia de edição de genes – ScienceDaily

Imagine um futuro onde uma biomachina guiada colocada em seu corpo procura sequências gênicas defeituosas em cada célula e edita as informações corretas com exatidão de precisão. ]

Chama-se edição genética e os pesquisadores da Universidade de Alberta acabam de publicar um estudo revolucionário que promete aliar a tecnologia da realidade terapêutica.

"Descobrimos uma maneira de melhorar muito a precisão da tecnologia de edição genética, substituindo a molécula guia natural que ela usa por uma sintética chamada acerbo nucleico em ponte, ou BNA", disse Basil Hubbard, presidente de pesquisa do Canadá em Terapêutica Molecular e um professor sócio no Departamento de Farmacologia da U of A, que liderou o estudo.

Ele e sua equipe registraram uma patente sobre sua descobrimento e esperam formar uma parceria com a indústria farmacêutica a incorporá-la a uma terapia.

O beneficiação pela tecnologia de edição de genes tem alargado rapidamente desde a descobrimento da CRISPR / Cas9. Este sistema está naturalmente presente nas bactérias, que o utilizam a proteção contra seus predadores naturais, chamados bacteriófagos.

"Ele permite que as bactérias armazenem informações sobre infecções anteriores e, em seguida, usá-lo a procurar e destruir o DNA de novos invasores, cortando-o", explicou Hubbard.

"O que os pesquisadores perceberam é que esse sistema pode ser programado a cortar uma sequência específica de DNA em uma célula humana do mesmo modo, permitindo editar nossos genes. Uma das principais questões, no entanto, é que o sistema não é perfeitamente específico. – por vezes, corta um gene semelhante, mas incorreto. "

Usando sua molécula guia de RNA natural, o sistema Cas9 é bastante preciso, cometendo dificilmente um erro em cerca de um por cento do tempo, observou ele.

"No entanto, dado que existem trilhões de células no corpo humano, ainda mesmo uma porcentagem é bastante significativa, especialmente porque a edição de genes é permanente. Um corte errado e um paciente podem finalizar com uma doença grave como o câncer."

A nova molécula guia do BNA que Hubbard e sua equipe – que inclui o estudante de doutorado Christopher Cromwell, que é o primeiro artífice do estudo – desenvolveu se mostrou muito mais estável e rigorosa em sua cata por topar o DNA certo a corte

"Nossa pesquisa mostra que o uso de pontes de ácidos nucléicos a guiar Cas9 pode melhorar sua especificidade em mais de 10.000 vezes em certos casos – uma melhoria dramática", disse Hubbard.

Embora a tecnologia de edição de genes ainda agora tenha vários obstáculos a superar, incluindo o desafio de como distribuí-la efetivamente no corpo humano, pode um dia ser usada a tratar uma ampla variedade de doenças genéticas, da distrofia muscular à hemofilia e cânceres

O estudo, publicado em Nature Communications foi financiado pelo Conselho de Pesquisa em Ciências Naturais e Engenharia do Canadá.

Nova técnica melhora enormemente a precisão da tecnologia de edição de genes - ScienceDaily

Fonte: https://www.sciencedaily.com/releases/2018/04/180413144558.htm

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